劍橋大學的研究人員開發(fā)了“迷你大腦”，使他們能夠研究導致癱瘓和癡呆癥的致命且無法治愈的神經(jīng)系統(tǒng)疾病——并且近一年來第一次能夠培養(yǎng)這些大腦。
肌萎縮側(cè)索硬化癥是一種常見的運動神經(jīng)元疾病，通常與額顳葉癡呆 (ALS/FTD) 重疊，可影響年輕人，主要發(fā)生在 40-45 歲之后。這些情況會導致肌肉無力的破壞性癥狀，并伴隨記憶、行為和個性的變化。能夠培養(yǎng)大腦的小型器官樣模型(類器官)使研究人員能夠了解在 ALS/FTD 最早階段發(fā)生的事情，早在癥狀開始出現(xiàn)之前，并篩選潛在的藥物。
一般來說，類器官，通常被稱為“微型器官”，正越來越多地用于模擬人類生物學和疾病。僅在劍橋大學，研究人員就使用它們來修復受損的肝臟、研究肺部的 SARS-CoV-2 感染以及對懷孕的早期階段進行建模，以及許多其他研究領域。
通常，研究人員從患者的皮膚中取出細胞并將細胞重新編程回它們的干細胞階段——這是一個非常早期的發(fā)育階段，在這個階段它們有可能發(fā)育成大多數(shù)類型的細胞。然后可以將它們作為模擬器官特定元素的 3D 簇在培養(yǎng)物中生長。由于許多疾病部分是由我們的 DNA 缺陷引起的，這項技術使研究人員能夠了解細胞變化(通常與這些基因突變相關)如何導致疾病。
劍橋大學 John van Geest 腦修復中心的科學家使用源自 ALS/FTD 患者的干細胞來培育大腦類器官。這些在胚胎和胎兒發(fā)育里程碑、3D 結(jié)構(gòu)、細胞類型多樣性和細胞間相互作用方面類似于人類大腦皮層的一部分。
盡管這不是科學家第一次從神經(jīng)退行性疾病患者身上培育出微型大腦，但大多數(shù)努力只能在相對較短的時間內(nèi)培育它們，代表了有限范圍的癡呆癥相關疾病。在今天發(fā)表在《自然神經(jīng)科學》雜志上的研究結(jié)果中，劍橋團隊報告說，這些模型從含有 ALS/FTD 中最常見基因突變的干細胞中培養(yǎng)240 天，這在以前是不可能的——在未發(fā)表的工作中，該團隊已經(jīng)將它們培養(yǎng)了 340 天。
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