來自 Denali Therapeutics 的一個大型研究團隊與來自美國多個實體和加拿大一個實體的同事合作，發(fā)現(xiàn)一種名為 DNL201 的 LRRK2 抑制劑在臨床試驗中對志愿者沒有不良影響。在他們發(fā)表在《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上的論文中，該小組描述了他們對帕金森氏癥藥物的臨床試驗以及他們在試驗過程中學(xué)到的東西。倫敦皇家獸醫(yī)學(xué)院的帕特里克·劉易斯 (Patrick Lewis) 在同一期刊上發(fā)表了一篇焦點文章，概述了 Denali 團隊正在進行的工作。
帕金森病是一種由大腦中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元破壞引起的疾病，多巴胺對運動功能至關(guān)重要。先前的研究表明，它最常見于具有遺傳風(fēng)險的人的環(huán)境因素。先前的研究還表明，某個基因的突變版本會導(dǎo)致一種稱為 LRRK2 的酶的過度產(chǎn)生，從而導(dǎo)致炎癥和其他問題。目前，沒有可用于減緩其進展的療法。
帕金森氏癥的標(biāo)志之一是 LRRK2 酶水平升高，這種酶會破壞溶酶體——負(fù)責(zé)從大腦細胞中清除毒素的細胞器。這會導(dǎo)致毒素堆積和細胞死亡。先前參與開發(fā)藥物以阻止帕金森病進展的工作主要集中在降低這種水平。在這項新的努力中，研究人員開發(fā)了一種名為 DNL201 的藥物，該藥物已顯示出前景。它已經(jīng)在動物身上進行了測試，有效降低了 LRRK2 酶水平。但在一些動物身上，它也導(dǎo)致了一種危險的副作用，即肺部和腎臟細胞內(nèi)的麻袋腫脹。在這項新的臨床試驗中，目標(biāo)是確定 DNL201 是否可安全用于人類，而不是評估它是否減緩了帕金森病的進展。
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