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基因療法靶向視網膜內部以對抗失明

2023-07-03 09:39:03 來源：
導讀 對神經退行性疾病 CLN3 Batten 病小鼠模型進行內視網膜基因治療可預防失明。據同行評審期刊《人類基因治療》報道，腺相關病毒 (AAV)

對神經退行性疾病 CLN3 Batten 病小鼠模型進行內視網膜基因治療可預防失明。據同行評審期刊《人類基因治療》報道，腺相關病毒 (AAV) 介導的人類 CLN3 基因表達導致雙極細胞顯著存活并保留視網膜功能。

巴頓病是一組致命的遺傳性溶酶體貯積癥，主要影響兒童。最常見的形式是 CLN3 疾病，目前無法治愈。視網膜變性和由此導致的視力喪失是癥狀之一。

倫敦大學學院眼科研究所的 Robin Ali 和合著者指出，“人類 CLN3 的雙極細胞特異性表達可以挽救 Cln3 缺陷小鼠的視網膜表型。”他們表明 Cln3 缺陷小鼠的視網膜內部功能下降因桿狀雙極細胞死亡而

《人類基因治療》主編TerenceR.Flotte醫(yī)學博士、Celia 和馬薩諸塞大學醫(yī)學院醫(yī)學教育教授、院長、教務長兼常務副校長艾薩克·海達克 (Isaac Haidak)。“因此，旨在糾正視網膜缺陷的療法可能在未來這些患者的護理中非常重要。”

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