匹茲堡，2021年10 月 20 日——匹茲堡大學(xué)醫(yī)學(xué)院和Prairie View A&M 大學(xué)的研究人員通過結(jié)合計(jì)算和實(shí)驗(yàn)方法，確定了有望治療肺動(dòng)脈高壓或 PH(一種罕見且無法治愈的肺部疾病)的抗癌藥物。
該研究今天發(fā)表在Science Advances 上，使用一種新算法來確定 PH 的候選抗癌藥物。其中兩種化合物改善了人類細(xì)胞和嚙齒動(dòng)物中疾病的標(biāo)志物。這些發(fā)現(xiàn)支持將這種藥物再利用平臺(tái)更廣泛地用于其他尚無有效治療方法的非癌癥疾病。
“重新利用藥物可以減少開發(fā)罕見疾病治療方法的時(shí)間和成本，這在歷史上并沒有在研究和藥物開發(fā)方面獲得太多投資，”資深作者、醫(yī)學(xué)博士、博士斯蒂芬·陳說。皮特和 UPMC 的醫(yī)學(xué)教授兼血管醫(yī)學(xué)研究所所長。“肺動(dòng)脈高壓是一種罕見疾病，鑒于其破壞性后果，對新療法的需求未得到滿足。我們開發(fā)了這條管道，以快速預(yù)測哪些藥物對 PH 有效，并更快地為患者提供這些治療。”
肺動(dòng)脈高壓是一種高血壓，發(fā)生在將血液從心臟輸送到肺部的血管中。隨著疾病的進(jìn)展，心臟必須更加努力地抵抗這些高壓，這可能導(dǎo)致心力衰竭、多器官功能障礙和死亡。PH 影響所有年齡段的人，但對年輕女性的影響要高于男性。
其中一位年輕女性是 Allison Dsouza，她是一名 24 歲的護(hù)士，她不僅自己患有這種疾病，而且還在UPMC 肺移植計(jì)劃中治療 PH 患者。在她開始無法步行到她的車和做騎馬等愛好后，她在高中時(shí)被診斷出患有 PH。根據(jù) Dsouza 的說法，她是她的醫(yī)生見過的肺部壓力最高的病人。
PH 被認(rèn)為是由環(huán)境和遺傳因素引發(fā)的，這些因素會(huì)破壞血管內(nèi)皮細(xì)胞，導(dǎo)致炎癥和異常修復(fù)，從而限制血流或?qū)е路窝軜渥罴?xì)分支的喪失。
目前可用于 PH 的藥物擴(kuò)張或放松這些血管，這可以緩解癥狀并延長疾病進(jìn)展所需的時(shí)間，但它們不能治愈。Dsouza 接受了一種名為 Remodulin 的藥物，該藥物通過插入她皮膚下的泵持續(xù)輸送。在開始治療的幾個(gè)月內(nèi)，她參加了 5 公里的比賽，開始在馬背上打馬球，并進(jìn)入大學(xué)學(xué)習(xí)護(hù)理。
Dsouza 說：“這些治療非常出色，但它們也給生活帶來了巨大的負(fù)擔(dān)。”“皮下治療會(huì)引起劇烈疼痛，而靜脈注射治療有巨大的感染風(fēng)險(xiǎn)，人們實(shí)際上可能因此而死亡。藥物可以挽救生命，但副作用可能會(huì)殺死您。而對某些人來說，這些療法是行不通的。”
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