2021年1月19日，紐約新羅謝爾-基因編輯療法(包括CRISPR-Cas系統(tǒng))提供了糾正導(dǎo)致遺傳性視網(wǎng)膜(失明的主要原因)的突變的潛力。在同行評(píng)審雜志《人類(lèi)基因治療》中，重點(diǎn)介紹了基因編輯技術(shù)的進(jìn)展、持續(xù)存在的安全問(wèn)題以及克服這些挑戰(zhàn)的策略。
“目前，這一領(lǐng)域發(fā)展迅速，許多競(jìng)爭(zhēng)性基因編輯策略正在研究中，包括等位基因特異性敲除、堿基編輯、引物編輯和RNA編輯。每種方法在目標(biāo)編輯中的平衡效率和偏離目標(biāo)的風(fēng)險(xiǎn)不同，”牛津大學(xué)的薛指出。“在人類(lèi)視網(wǎng)膜組織、器官樣器官和身體中測(cè)試這些新開(kāi)發(fā)的CRISPR技術(shù)，將有助于突出未來(lái)遺傳性視網(wǎng)膜疾病最可行的治療方法。”
本文介紹了基于CRISPR-Cas的基因組編輯的快速發(fā)展領(lǐng)域和目前擴(kuò)展CRISPR-Cas9功能的策略的特點(diǎn)。還介紹了表觀遺傳編輯和視網(wǎng)膜基因編輯的風(fēng)險(xiǎn)，以及控制Cas9活性和提高安全性的開(kāi)發(fā)方法。
“人眼是體內(nèi)基因編輯的理想靶標(biāo)。薛博士的評(píng)論為最新技術(shù)提供了極好的概述，”人類(lèi)基因療法主編、西莉亞醫(yī)學(xué)教育教授Terence R. Flotte博士和麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院教務(wù)長(zhǎng)、教務(wù)長(zhǎng)兼行政部長(zhǎng)Isaac Haidak博士說(shuō)。
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