這項對 golodirsen 的首次人體研究顯示了其對杜氏肌營養(yǎng)不良癥 (DMD) 患者的長期安全性和生物活性。如同行評審期刊Nucleic Acid Therapeutics所述，經批準的外顯子跳躍療法旨在生產功能性肌營養(yǎng)不良蛋白。點擊這里閱讀文章。
Golodirsen 在外顯子 53 跳躍式 DMD 的門診患者中進行了測試。他們正處于與進行性惡化和走動功能下降相關的年齡。
來自倫敦大學學院的Francesco Muntoni 醫(yī)學博士和合著者代表 SKIP-NMD 研究組進行了一項由兩部分組成的長期 golodirsen 治療的 1/2 期試驗。第 1 部分包括安全審查。第 2 部分是對 golodirsen 30 mg/kg 的 168 周評估。主要終點是肌營養(yǎng)不良蛋白表達和 6 分鐘步行測試。Golodirsen 顯著增加肌營養(yǎng)不良蛋白表達 16 倍，外顯子跳躍增加 28.9 倍。3 年后，golodirsen 治療組的 6 分鐘步行測試僅下降了 99.0 米，而對照組下降了 181.4 米，25 位接受 golodirsen 治療的患者中有 2 位發(fā)生了不能走動，而 19 位對照組患者中有 5 位發(fā)生不能走動。
研究人員總結道：“本文提出的結果為 Golodirsen 在 DMD 下降人群中的生物活性和長期安全性提供了證據，支持在正在進行的第 3 期試驗中對 golodirsen 進行評估。”
“這些長期臨床結果數據支持這樣的論點，即全身給藥嗎啉代寡聚體可以顯著改善杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者的預期病程。”執(zhí)行編輯說，格雷厄姆C·帕克博士的卡曼和兒科的安·亞當斯系，醫(yī)學院，密歇根州的兒童醫(yī)院，密歇根州底特律的韋恩州立大學醫(yī)學院。
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