美國猶他州鹽湖城大學亨斯邁癌癥研究所(HCI)的研究人員在實驗室研究中發(fā)現(xiàn)，一種名為selinexor的實驗藥物可能會阻斷骨髓纖維化細胞的關鍵生存途徑。他們的研究發(fā)表在《美國癌癥研究協(xié)會臨床癌癥研究中心》雜志上?；谶@些發(fā)現(xiàn)，他們設計了一項現(xiàn)已在HCI開放的臨床試驗，以測試該藥物在骨髓纖維化患者中的有效性(國家臨床試驗03627403)。
骨髓纖維化是一種罕見的癌癥，它可以阻止骨髓產(chǎn)生健康的血細胞。預期壽命各不相同，但大多數(shù)患者在確診后不會超過五年。HCI每年治療大約25名新診斷的骨髓纖維化患者。
Srinivas Tantravahi，MBBS，MRCP，HCI醫(yī)學科學家，美國大學醫(yī)學助理教授，負責治療骨髓纖維化患者，并表示這是一種非常衰弱的疾病?！氨举|上，這是骨髓衰竭?；颊邥霈F(xiàn)嚴重的癥狀，包括脾腫大、貧血、腹痛、疲勞和生活質量差，”參與研究團隊的Tantravahi說。“干細胞移植可以治愈這種疾病，但大多數(shù)被診斷為骨髓纖維化的患者年齡較大，或者身體不夠健康，需要接受幾周的手術?！?
一種名為ruxolitinib的藥物目前是骨髓纖維化患者的主要治療方法，這些患者身體不夠健康，無法接受干細胞移植。這種藥物可以縮小脾臟，改善癥狀，提高生活質量，但通常不會降低惡性細胞的百分比。骨髓纖維化患者缺乏可用的治療方法，這促使HCI的研究團隊尋找新的治療方法?！癛uxolitinib是一種很好的藥物，但它的作用大多是短暫的。此外，到目前為止，對于那些身體不夠健康的患者來說，沒有其他選擇來進行干細胞移植，”研究助理研究員燕博士說。在人機界面的迪寧格/奧黑爾實驗室，也是這項研究的主要作者。
研究小組發(fā)現(xiàn)，骨髓纖維化細胞對阻斷稱為核轉運的細胞過程非常敏感。Deininger/O'Hare實驗室的經(jīng)理Anthony Pomicter解釋說，“我們的研究結果為治療干預打開了一個新的窗口。巧合的是，這種特定機制的抑制劑selinexor正在進行一些血液學癌癥的臨床試驗，現(xiàn)在將對骨髓纖維化患者進行特定的試驗?！?
研究人員致力于確定阻斷核質運輸過程是否會減緩骨髓纖維化細胞的生長。為了實現(xiàn)這一目標，他們產(chǎn)生了一只具有特定突變的小鼠，這種突變引起的癥狀與骨髓纖維化患者經(jīng)歷的癥狀非常相似。當這些小鼠用新測試的藥物selinexor治療時，它們的反應與用ruxolitinib治療的小鼠一樣好，重要的是，selinexor實際上似乎降低了惡性細胞的百分比。
基于這些發(fā)現(xiàn)，研究人員設計了一項新的臨床試驗來研究selinexor在骨髓纖維化患者中的有效性。賽尼洛爾治療復發(fā)/難治性骨髓纖維化的臨床試驗已在HCI中開啟。研究人員的目標是招募至少24名患者接受治療，以便嚴格檢查任何臨床益處并監(jiān)測副作用。如果這一早期試驗顯示出患者的積極結果，將計劃進行更多涉及其他部分和更多患者的廣泛研究。
醫(yī)學博士、醫(yī)學博士大四學生邁克爾迪寧格(Michael Deininger)表示：“將這樣的研究從實驗室推向床邊——從實驗室環(huán)境中的首次發(fā)現(xiàn)到世界上的首次臨床試驗——是對HCI獨特環(huán)境的信任。大學跨學科研究主任和醫(yī)學教授，本研究的資深作者?！肮撬枥w維化是一種罕見的癌癥，它讓人們的生活苦不堪言。對于HCI等機構來說，繼續(xù)推動各類癌癥的發(fā)現(xiàn)，包括骨髓纖維化等罕見疾病的發(fā)現(xiàn)，是非常重要的，這樣我們才能為患者帶來更好的治療選擇?！?
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