一項新的研究表明，與印第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員合作開發(fā)的一種藥物可以緩解罕見肌肉骨骼疾病的癥狀，比傳統(tǒng)療法更有效。研究結(jié)果發(fā)表在《柳葉刀》上。
x連鎖低磷血癥，或稱XLH，是一種磷酸鹽萎縮性疾病，可引起佝僂病和骨軟化癥，或骨軟化癥，可導(dǎo)致身材矮小、腿彎曲、牙齒膿腫和骨痛。這種罕見的遺傳病每20，000人中就有一人患病。
研究人員在全球16個中心招募了61名1至12歲的兒童，包括美國、加拿大、英國、瑞典、澳大利亞、和韓國。這些兒童被隨機(jī)分配接受布羅沙單抗，這是美國美國食品藥品監(jiān)督管理局于2018年4月批準(zhǔn)的兩周一次的注射，或者是每天數(shù)次口服磷酸鹽和活性維生素D的常規(guī)治療。主要結(jié)果是x光佝僂病的改善，這是由放射科醫(yī)生評分的，他們不知道參與者屬于哪個治療組。
在對兒童進(jìn)行了64周的觀察后，經(jīng)過40周的治療，研究人員發(fā)現(xiàn)，接受Burosumab治療的兒童中，72%的兒童佝僂病獲得了很大的治愈，而傳統(tǒng)治療組只有6%的兒童獲得了很大的治愈。Burosumab還導(dǎo)致腿部畸形、生長、6分鐘內(nèi)的距離測試和血清磷和活性維生素D水平的更大改善。
首席研究員、IU醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)副教授Erik Imel博士說：“這是第一項將Burosumab與傳統(tǒng)療法進(jìn)行面對面比較的研究?！拔覀儸F(xiàn)在知道了Burosumab對傳統(tǒng)治療方法的益處。這些信息對于醫(yī)生為XLH患者做出治療決策非常重要?！?
研究人員計劃繼續(xù)研究Burosumab的長期效果，包括治療兒童對成人身高的影響，以及這種治療是否會減少對足弓和腿部手術(shù)矯正的需求。
Burosumab阻斷了一種名為成纖維細(xì)胞生長因子23的蛋白質(zhì)，這是印第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員首次發(fā)現(xiàn)的。Burosumab由Ultragenyx制藥有限公司生產(chǎn)，Kyowa Hakko麒麟有限公司及其歐洲子公司Kyowa麒麟國際有限公司以Crysvita品牌共同銷售。
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