患有 Dravet 綜合征的兒童是一種從嬰兒期開始的嚴重癲癇癥，通常會在他們的一生中經(jīng)歷癲癇發(fā)作。他們在癲癇(SUDEP)中處于突然意外死亡的高風險中，并且還可能發(fā)展為智力殘疾和自閉癥。可用的治療通常無法改善這些癥狀。
現(xiàn)在，由醫(yī)學博士 Lennart Mucke 領(lǐng)導的 Gladstone 研究所的一組科學家在《科學轉(zhuǎn)化醫(yī)學》雜志上報告了新發(fā)現(xiàn)，該發(fā)現(xiàn)可以指導開發(fā)更好的治療 Dravet 綜合征和相關(guān)疾病的策略。
研究人員之前在 Dravet 綜合征小鼠模型中發(fā)現(xiàn)，在胚胎發(fā)育過程中從整個身體中遺傳去除tau 蛋白可以減少癲癇、SUDEP 和自閉癥樣行為。在這項新研究中，他們確定了大腦中必須降低 tau 水平以避免這些問題的關(guān)鍵細胞類型。他們還表明，當干預推遲到出生后，降低 tau 對小鼠仍然有效。
“我們的研究結(jié)果為減少 tau 蛋白防止大腦異常過度興奮的細胞機制提供了新的見解，”格萊斯頓神經(jīng)疾病研究所所長 Mucke 說。“從治療的角度來看，它們也令人鼓舞，因為在人類中，出生后開始治療仍然比治療子宮內(nèi)的胚胎更可行。”
Tau 是一個很有前景的治療靶點，不僅適用于 Dravet 綜合征，而且適用于各種其他疾病，包括不同類型的癲癇和某些形式的自閉癥，以及阿爾茨海默病和相關(guān)的神經(jīng)退行性疾病。
精確定位關(guān)鍵的腦細胞
功能良好的大腦取決于興奮性和抑制性神經(jīng)元活動之間的正確平衡——前者刺激其他神經(jīng)元的活動，而后者則抑制它。Dravet 綜合征導致這些類型的細胞之間的不平衡，導致大腦網(wǎng)絡(luò)中異常高且同步的活動，可表現(xiàn)為癲癇發(fā)作和其他癥狀。
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