患有 Dravet 綜合征的兒童是一種從嬰兒期開(kāi)始的嚴(yán)重癲癇癥，通常會(huì)在他們的一生中經(jīng)歷癲癇發(fā)作。他們?cè)诎d癇(SUDEP)中處于突然意外死亡的高風(fēng)險(xiǎn)中，并且還可能發(fā)展為智力殘疾和自閉癥。可用的治療通常無(wú)法改善這些癥狀。
現(xiàn)在，由醫(yī)學(xué)博士 Lennart Mucke 領(lǐng)導(dǎo)的 Gladstone 研究所的一組科學(xué)家在《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上報(bào)告了新發(fā)現(xiàn)，該發(fā)現(xiàn)可以指導(dǎo)開(kāi)發(fā)更好的治療 Dravet 綜合征和相關(guān)疾病的策略。
研究人員之前在 Dravet 綜合征小鼠模型中發(fā)現(xiàn)，在胚胎發(fā)育過(guò)程中從整個(gè)身體中遺傳去除tau 蛋白可以減少癲癇、SUDEP 和自閉癥樣行為。在這項(xiàng)新研究中，他們確定了大腦中必須降低 tau 水平以避免這些問(wèn)題的關(guān)鍵細(xì)胞類(lèi)型。他們還表明，當(dāng)干預(yù)推遲到出生后，降低 tau 對(duì)小鼠仍然有效。
“我們的研究結(jié)果為減少 tau 蛋白防止大腦異常過(guò)度興奮的細(xì)胞機(jī)制提供了新的見(jiàn)解，”格萊斯頓神經(jīng)疾病研究所所長(zhǎng) Mucke 說(shuō)。“從治療的角度來(lái)看，它們也令人鼓舞，因?yàn)樵谌祟?lèi)中，出生后開(kāi)始治療仍然比治療子宮內(nèi)的胚胎更可行。”
Tau 是一個(gè)很有前景的治療靶點(diǎn)，不僅適用于 Dravet 綜合征，而且適用于各種其他疾病，包括不同類(lèi)型的癲癇和某些形式的自閉癥，以及阿爾茨海默病和相關(guān)的神經(jīng)退行性疾病。
精確定位關(guān)鍵的腦細(xì)胞
功能良好的大腦取決于興奮性和抑制性神經(jīng)元活動(dòng)之間的正確平衡——前者刺激其他神經(jīng)元的活動(dòng)，而后者則抑制它。Dravet 綜合征導(dǎo)致這些類(lèi)型的細(xì)胞之間的不平衡，導(dǎo)致大腦網(wǎng)絡(luò)中異常高且同步的活動(dòng)，可表現(xiàn)為癲癇發(fā)作和其他癥狀。
標(biāo)簽：
免責(zé)聲明：本文由用戶上傳，如有侵權(quán)請(qǐng)聯(lián)系刪除！