根據(jù)發(fā)表在《人類》雜志上的文章“阿爾茨海默病的基因治療策略：概述”，將治療性基因轉(zhuǎn)移到阿爾茨海默病動(dòng)物模型中的特定大腦區(qū)域，發(fā)現(xiàn)了多種潛在的治療方法，值得考慮作為臨床應(yīng)用的候選方法?；虔煼ā?/p>
該評(píng)論是《人類基因治療》特刊的一部分，重點(diǎn)關(guān)注法國(guó)基因和細(xì)胞治療研究的進(jìn)展，由客座編輯 Nathalie Cartier 醫(yī)學(xué)博士、巴黎 INSERM 研究主任兼歐洲基因與細(xì)胞學(xué)會(huì)主席領(lǐng)導(dǎo)治療 (ESGCT) 和 Pierre Cordelier 博士，法國(guó)圖盧茲 INSERM 高級(jí)研究員，法國(guó)細(xì)胞與基因治療學(xué)會(huì) (SFTCG) 主席。該特刊將于 3 月 9 日至 11 日在法國(guó)馬賽舉行的 SFTCG 會(huì)議上分發(fā)。
來(lái)自法國(guó)巴黎南大學(xué)、巴黎薩克雷大學(xué)、奧賽的 INSERM 的 Sandro Alves、Romain Fol 和 Nathalie Cartier 全面概述了正在開(kāi)發(fā)的各種基因治療方法，以針對(duì)與阿爾茨海默病相關(guān)的神經(jīng)病理學(xué)變化。這些策略包括直接作用于淀粉樣前體蛋白的代謝(涉及淀粉樣斑塊的形成)、增強(qiáng)神經(jīng)保護(hù)、增加自噬相關(guān)蛋白的水平(涉及蛋白質(zhì)更新和長(zhǎng)壽蛋白的降解)、干預(yù)炎癥途徑，調(diào)節(jié)與脂質(zhì)代謝相關(guān)的基因，并靶向載脂蛋白 E (APOE)，這是阿爾茨海默病的主要易感基因。
“阿爾茨海默病是 21 世紀(jì)醫(yī)學(xué)面臨的巨大挑戰(zhàn)，隨著嬰兒潮一代的老齡化，它逐漸成為醫(yī)療保健和整個(gè)社會(huì)的巨大負(fù)擔(dān)，”主編 Terence R. Flotte 醫(yī)學(xué)博士、Celia 和 Isaac Haidak 教授說(shuō)道馬薩諸塞州伍斯特市馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)教育博士兼院長(zhǎng)、教務(wù)長(zhǎng)兼常務(wù)副校長(zhǎng)。“基因療法有潛力提供這個(gè)關(guān)鍵時(shí)刻所需的突破。”
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