使用抗體治療疾病是 21 世紀(jì)初醫(yī)學(xué)的偉大成功故事之一。美國最暢銷的十種藥品中已有五種是抗體產(chǎn)品。但抗體是大而復(fù)雜的蛋白質(zhì)，制造成本可能很高。現(xiàn)在，由賓夕法尼亞大學(xué)佩雷??爾曼醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)在動(dòng)物模型中展示了一種提供更安全、更具成本效益的治療抗體的新方法。該技術(shù)涉及注射信使 RNA (mRNA)，即細(xì)胞用來制造蛋白質(zhì)的“藍(lán)圖”分子。 mRNA 分子被體內(nèi)細(xì)胞吸收，然后成為制造由 mRNA 編碼的治療蛋白(在本例中為抗體蛋白)的工廠。
這些 mRNA 經(jīng)過修飾，因此可以輕松進(jìn)入細(xì)胞，并且不會(huì)激活導(dǎo)致不良事件的炎癥分子。研究人員此前已經(jīng)證明，他們可以使用這種方法在實(shí)驗(yàn)動(dòng)物體內(nèi)制造激素和其他蛋白質(zhì)。在今天《自然通訊》雜志上報(bào)道的這項(xiàng)新研究中，賓夕法尼亞大學(xué)領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)證明，mRNA 方法可用于在小鼠體內(nèi)制造抗體蛋白，足以為小鼠提供類似于疫苗的小劑量的艾滋病毒保護(hù)。
“我們證明，與抗體蛋白本身相比，你可以給予 1/40 劑量的 mRNA，并在暴露于病毒時(shí)完全保護(hù)小鼠免受 HIV 感染，”資深作者、醫(yī)學(xué)博士、博士、教授、博士生 Drew Weissman 說。傳染性疾病。 “這種抗 HIV 抗體的臨床試驗(yàn)已經(jīng)在進(jìn)行中，但我們認(rèn)為我們的 mRNA 方法原則上可以成為這種抗體療法和其他抗體療法的非常有效的替代方案。”
將 mRNA 注射到患者體內(nèi)以在其細(xì)胞中制造治療性蛋白質(zhì)的基本想法已經(jīng)存在很長時(shí)間了，但普通 mRNA 并不適合這種應(yīng)用。注射標(biāo)準(zhǔn) mRNA 后，酶和免疫系統(tǒng)傾向于將其視為入侵病毒，并產(chǎn)生炎癥蛋白和反應(yīng)，可能使患者生病以及其他不良事件。
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