新的基因療法顯示出治療年齡相關(guān)性黃斑的希望

都柏林三一學院的研究人員開發(fā)出一種新的基因治療方法，有望治療干性老年性黃斑 (AMD)——一種進行性眼病，影響多達 10% 的 65 歲以上成年人，是一種領(lǐng)先的眼病。該年齡組嚴重視力障礙和失明的原因。

干性 AMD 病例約占所有 AMD 病例的 85-90%，并且沒有可用于治療或預防疾病進展的治療方法，強調(diào)需要為這種使人衰弱的疾病開發(fā)治療方案。在成年人中，已發(fā)現(xiàn)許多衰老疾病具有線粒體功能缺陷，包括 AMD。

該團隊在 Trinity 的遺傳學和微生物學學院開發(fā)了一種新的基因療法 (ophNdi1)，這是第一個直接針對 AMD 功能障礙細胞中的線粒體功能的基因療法。線粒體被稱為細胞的“發(fā)電站”，因為它們管理能量的產(chǎn)生，但它們的性能在干性 AMD 中大大下降，這與視力惡化有關(guān)。

新的基因療法巧妙地利用病毒進入受苦的細胞并傳遞所需的代碼，為失敗的線粒體提供生命線，使它們能夠產(chǎn)生額外的能量并繼續(xù)發(fā)揮支持視力的作用。該療法已在多種干性 AMD 模型中顯示出益處，為它提供了希望，有朝一日它可以發(fā)展為一種可以幫助全球數(shù)百萬人的治療方法。

資深作者 Jane Farrar 教授說：“至關(guān)重要的是，這項研究提供了模型中的第一個證據(jù)，即直接調(diào)節(jié)眼細胞中的生物能量可以為干性 AMD 提供益處并改善視覺功能。這樣做，該研究突出了細胞、線粒體作為干性 AMD 的關(guān)鍵目標。”

Trinity 遺傳與微生物學院的第一作者兼研究員 Sophia Millington-Ward 博士說：“我們針對干性 AMD 探索的針對細胞能量或線粒體功能的新型基因療法始終在測試的模型系統(tǒng)中提供了益處。與大多數(shù)其他細胞相比，許多對視力至關(guān)重要的視網(wǎng)膜細胞需要特別高水平的能量，這使得它們特別容易受到線粒體功能障礙的影響。我們正在開發(fā)的療法直接針對線粒體功能并提高視網(wǎng)膜的能量產(chǎn)生水平，從而導致干性 AMD 疾病模型中更好的視覺功能。

“盡管在將其作為患者的治療方法之前還有進一步的工作要做，但結(jié)果讓我們希望我們越來越接近解決這種具有挑戰(zhàn)性的、使人衰弱的疾病的方法。”

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