Bluebird Bio 的腦疾病基因療法獲得加速批準(zhǔn)

Bluebird Bio Inc. 的腦萎縮疾病基因療法獲得了美國監(jiān)管機構(gòu)的加速批準(zhǔn)，使其成為首個針對患有腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良兒童的同類療法。

首席執(zhí)行官 Andrew Obenshain 周五在接受采訪時表示，一次性治療將以 Skysona 的名義出售，成本為 300 萬美元。這一價格在美國創(chuàng)下了記錄 根據(jù)公司聲明，該批準(zhǔn)允許總部位于馬薩諸塞州薩默維爾的 Bluebird在提供長期數(shù)據(jù)證明治療益處的條件下推出其基因療法。

Bluebird 的療法，也稱為 eli-cel，用于治療腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良 (CALD)，這是一種罕見的遺傳病，會影響年輕男孩，并可能導(dǎo)致快速惡化和死亡。到目前為止，對這種情況唯一可用的治療方法是從兄弟姐妹或匹配的供體進行干細(xì)胞移植。

由于 70% 被診斷患有 CALD 的患者沒有匹配的供體，eli-cel 可以顯著改善此類患者的生活。該療法被批準(zhǔn)用于 4 至 17 歲的男孩，無論他們是否有匹配。

Obenshain 周五告訴彭博社，該公司曾尋求完全批準(zhǔn)這種治療方法，但在與監(jiān)管機構(gòu)的對話中，加速途徑是最佳選擇。雖然后期試驗的數(shù)據(jù)顯示治療效果有希望的結(jié)果，但至少有 3 名接受 eli-cel 的患者患上了骨髓癌。出于安全考慮，試驗于 2021 年 8 月暫停。暫停將與批準(zhǔn)一起解除。

6 月，F(xiàn)DA 的一個專家顧問小組一致投票支持該療法，稱其益處大于風(fēng)險。然而，專家組強調(diào)需要在患者接受治療后對其進行積極監(jiān)測。

Skysona 的批準(zhǔn)標(biāo)志著 Bluebird 在一個月內(nèi)第二次獲得批準(zhǔn)，為一家最近警告可能資金不足的公司注入了新的希望。Bluebird 計劃在兩次批準(zhǔn)后出售從 FDA 收到的優(yōu)先審查憑證，估計每張可以賣到 1.1 億美元左右。

每年只有大約 40 名患者被診斷出患有 CALD，Skysona 代表了 Bluebird 最小的機會。相比之下，該公司估計超過 850 人可能有資格接受其 Zynteglo 基因治療血液疾病β地中海貧血。

“這一直是關(guān)于男孩的，而不是關(guān)于我們的商業(yè)機會，更多的是關(guān)于實現(xiàn)使命，”奧本沙恩說。

標(biāo)簽：