據(jù)《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》的一項(xiàng)案例研究報(bào)道，使用加州大學(xué)舊金山分校開發(fā)的方案，醫(yī)生首次成功地治療了患有破壞性遺傳疾病的胎兒，現(xiàn)在這個(gè)孩子在蹣跚學(xué)步時(shí)茁壯成長(zhǎng)。
加州大學(xué)舊金山分校貝尼奧夫兒童醫(yī)院的兒科外科醫(yī)生、加州大學(xué)舊金山分校母胎精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)中心的聯(lián)合主任兼主任蒂皮麥肯齊醫(yī)學(xué)博士說：“這種治療將胎兒治療的全部?jī)?nèi)容擴(kuò)展到了一個(gè)新的方向。” Eli and Edythe Broad 再生醫(yī)學(xué)和干細(xì)胞研究中心的負(fù)責(zé)人。“隨著新的治療方法可用于患有遺傳疾病的兒童，我們正在制定方案以在出生前應(yīng)用它們。”
兒童的疾病，即嬰兒期龐貝病，是幾種溶酶體貯積病之一，在出生前就開始對(duì)主要器官(如心臟)造成嚴(yán)重?fù)p害。通過在胎兒發(fā)育過程中啟動(dòng)酶替代療法，醫(yī)生的目標(biāo)是獲得比典型的產(chǎn)后治療更好的結(jié)果——結(jié)果可能包括兒童早期死亡、肌張力極低或依賴呼吸機(jī)。
在渥太華醫(yī)院進(jìn)行了六次產(chǎn)前酶替代治療后，孩子 Ayla 足月出生。她正在 CHEO(加拿大渥太華的一家兒科醫(yī)院和研究中心)接受產(chǎn)后酶治療，并且在 16 個(gè)月大時(shí)表現(xiàn)良好。她的心臟和運(yùn)動(dòng)功能正常，正在達(dá)到發(fā)育里程碑。
“當(dāng)我們生 Ayla 時(shí)，我們不知道她是否能夠走路，”Ayla 的父親 Zahid Bashir 說。“我們不知道她是否會(huì)說話。我們不知道她是否會(huì)吃東西。我們不知道她是否會(huì)笑。所以，當(dāng)她擊中每個(gè)“這些里程碑，我們繼續(xù)對(duì)她的進(jìn)步感到驚訝。所以，是的，這很重要，我認(rèn)為有時(shí)我們可能認(rèn)為是理所當(dāng)然的，但大多數(shù)時(shí)候我們都非常清楚她是一個(gè)奇跡。”
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