一篇新文章概述了美國食品和藥物管理局 (FDA) 申請孤兒藥物指定 (ODD) 和罕見兒科疾病指定 (RPDD) 的提交過程和示例，可以幫助罕見遺傳病基因療法的開發(fā)人員。該文章發(fā)表在人類基因治療雜志上。
來自國家轉化科學進展中心 (NCATS)、美國國立衛(wèi)生研究院的 Anne Pariser 和 Elizabeth Ottinger 以及合著者描述了 ODD 和 RPDD 計劃，這些計劃為診斷藥物的開發(fā)、預防措施提供經(jīng)濟激勵和治療影響小患者群體的疾病。
為了促進罕見遺傳病基因治療發(fā)展的標準化，NCATS開發(fā)了平臺載體基因治療(PaVe-GT)計劃。第一個用于治療 PCCA 相關丙酸學術界的腺相關病毒基因治療產(chǎn)品在 2021 年獲得 ODD，在 2022 年獲得 RPDD。在本文中，PaVe-GT 計劃的成員強調了這些激勵計劃在刺激藥物開發(fā)方面的意義和說明基因療法的開發(fā)人員如何利用 FDA 指南來準備 ODD 或 RPDD 應用程序。
“PaVe-GT 計劃開創(chuàng)了監(jiān)管和臨床試驗方法，以擴大基因治療的影響，”主編 Terence R. Flotte 醫(yī)學博士、Celia 和 Isaac Haidak 醫(yī)學教育教授以及院長、教務長和執(zhí)行官說馬薩諸塞大學陳醫(yī)學院副校長。
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