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提供臨床使用的基因治療載體的方式

導(dǎo)讀 研究人員使用非侵入性、基于超聲波的方法檢查了將基因傳遞到動(dòng)物多個(gè)大腦區(qū)域的安全性和實(shí)用性,他們的發(fā)現(xiàn)表明,當(dāng)打開(kāi)更多位置時(shí),每個(gè)目...

研究人員使用非侵入性、基于超聲波的方法檢查了將基因傳遞到動(dòng)物多個(gè)大腦區(qū)域的安全性和實(shí)用性,他們的發(fā)現(xiàn)表明,當(dāng)打開(kāi)更多位置時(shí),每個(gè)目標(biāo)位點(diǎn)內(nèi)的基因傳遞效率都會(huì)提高。

萊斯生物工程師 Jerzy Szablowski 實(shí)驗(yàn)室的博士生 Shirin Nouraein 是該研究的主要作者,該研究最近發(fā)表在《基因治療》雜志上。

這項(xiàng)名為“大腦容量的聲學(xué)靶向非侵入性基因治療”的研究建立在 Szablowski 實(shí)驗(yàn)室之前的工作基礎(chǔ)上,該工作利用集中超聲輻射安全地穿透血腦屏障。聚焦超聲血腦屏障開(kāi)放(FUS-BBBO)是該手術(shù)的名稱。

該方法還允許蛋白質(zhì)和其他微小分子以相反的方式從大腦移動(dòng)到血液,在那里它們可以很容易地被取樣。

“我們使用聚焦超聲波打開(kāi)大腦內(nèi)皮細(xì)胞中的納米大小的孔,”系統(tǒng)、合成和物理生物學(xué)研究生 Nouraein 說(shuō)。“這使得自然存在的病毒載體能夠無(wú)創(chuàng)地輸送到整個(gè)大腦,這對(duì)于治療遺傳性疾病非常重要。”

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