美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院 (NIH) 領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)顯示，針對(duì)一種從兒童早期開始的罕見神經(jīng)退行性疾病(稱為巨軸突 (GAN))的研究性基因療法具有良好的耐受性，并顯示出治療效果。
目前，GAN 尚無(wú)治療方法，該病通常在 30 歲時(shí)致命。 14 名年齡在 6 至 14 歲的 GAN 兒童在 NIH 臨床中心接受了基因轉(zhuǎn)移療法治療，然后進(jìn)行了大約六年的隨訪以評(píng)估安全性。早期臨床試驗(yàn)的結(jié)果發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。
基因療法使用改良病毒將有缺陷的 GAN 基因的功能副本傳遞到體內(nèi)的神經(jīng)細(xì)胞。這是首次將基因療法直接注入脊髓液中，使其能夠針對(duì) GAN 中受影響的運(yùn)動(dòng)和感覺神經(jīng)元。在某些劑量水平下，治療似乎可以減緩運(yùn)動(dòng)功能下降的速度。
研究結(jié)果還表明，某些患者的感覺神經(jīng)可能會(huì)再生。試驗(yàn)結(jié)果早期表明該療法可能具有良好的安全性和耐受性，并且可以幫助患有快速進(jìn)展性疾病的患者。
“這項(xiàng)研究中的一個(gè)驚人發(fā)現(xiàn)是，在 GAN 中最早受到影響的感覺神經(jīng)在一些患者中開始再次‘醒來(lái)’，”神經(jīng)肌肉和神經(jīng)遺傳學(xué)高級(jí)作者兼主任 Carsten G. Bonnemann 醫(yī)學(xué)博士說(shuō)。美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院 (NIH) 下屬的國(guó)家神經(jīng)疾病和中風(fēng)研究所 (NINDS) 兒童疾病科。 “我認(rèn)為這標(biāo)志著第一次表明，受遺傳退行性疾病影響的感覺神經(jīng)實(shí)際上可以通過這樣的基因療法來(lái)挽救。”
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