美國國立衛(wèi)生研究院 (NIH) 領導的一項臨床試驗顯示，針對一種從兒童早期開始的罕見神經退行性疾病(稱為巨軸突 (GAN))的研究性基因療法具有良好的耐受性，并顯示出治療效果。
目前，GAN 尚無治療方法，該病通常在 30 歲時致命。 14 名年齡在 6 至 14 歲的 GAN 兒童在 NIH 臨床中心接受了基因轉移療法治療，然后進行了大約六年的隨訪以評估安全性。早期臨床試驗的結果發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上。
基因療法使用改良病毒將有缺陷的 GAN 基因的功能副本傳遞到體內的神經細胞。這是首次將基因療法直接注入脊髓液中，使其能夠針對 GAN 中受影響的運動和感覺神經元。在某些劑量水平下，治療似乎可以減緩運動功能下降的速度。
研究結果還表明，某些患者的感覺神經可能會再生。試驗結果早期表明該療法可能具有良好的安全性和耐受性，并且可以幫助患有快速進展性疾病的患者。
“這項研究中的一個驚人發(fā)現是，在 GAN 中最早受到影響的感覺神經在一些患者中開始再次‘醒來’，”神經肌肉和神經遺傳學高級作者兼主任 Carsten G. Bonnemann 醫(yī)學博士說。美國國立衛(wèi)生研究院 (NIH) 下屬的國家神經疾病和中風研究所 (NINDS) 兒童疾病科。 “我認為這標志著第一次表明，受遺傳退行性疾病影響的感覺神經實際上可以通過這樣的基因療法來挽救。”
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