就在五年前，囊性纖維化 (CF) 患者幾乎從未想過要組建家庭。而對(duì)于準(zhǔn)父母來說，當(dāng)他們的孩子被診斷出患有 CF 時(shí)，他們往往會(huì)感到非常震驚。
CF 是一種遺傳性疾病，全球約有 10 萬人患有此病，其中包括 3,700 名澳大利亞人。每 25 人中就有一人攜帶變異基因。當(dāng)一個(gè)人擁有該基因的兩個(gè)副本時(shí)，體內(nèi)的粘液和汗液會(huì)變得非常濃稠和咸，嚴(yán)重?fù)p害肺部和消化系統(tǒng)。
由于目前尚無治愈 CF 的方法，患有這種疾病的人需要每天進(jìn)行強(qiáng)化物理治療以清理肺部和呼吸道，并需要無數(shù)的藥物和頻繁的住院治療。
值得慶幸的是，CF 的格局正在發(fā)生巨大變化。
在過去 10 年中，如果在青春期開始Trikafta 藥物治療， CF 患者的預(yù)計(jì)預(yù)期壽命從 40 歲增加到 71.6 歲。
Trikafta 和其他藥物的成功也意味著更多患有 CF 的人第一次成為父母。
但這在帶來歡樂的同時(shí)，也帶來了挑戰(zhàn)。由于目前僅批準(zhǔn) CF 治療用于 2 歲以上的兒童，人們正在尋求急需的指導(dǎo)，了解如何在懷孕和哺乳期間安全使用這些藥物。
我們最新的動(dòng)物研究發(fā)表在《生物醫(yī)學(xué)與藥物治療學(xué)》上，發(fā)現(xiàn) CF 藥物可以穿過胎盤并在胎兒組織中積聚。
我們還首次證明 Trikafta 進(jìn)入發(fā)育中的大腦不受胎兒血腦屏障 (BBB) 的限制。血腦屏障是一種血管和組織網(wǎng)絡(luò)，允許水和氧氣進(jìn)入大腦，但阻止細(xì)菌和一些藥物進(jìn)入。這項(xiàng)研究發(fā)表在《英國(guó)藥理學(xué)雜志》上。
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