1 型糖尿病、類風濕性關節(jié)炎和癌癥只是與特定基因沒有“開啟”和“關閉”相關的一些疾病。通過使用新的 CRISPR/Cas9 基因組編輯技術，在最近發(fā)表在Nature Communications 的一篇論文中，麥吉爾大學的研究人員描述了一種新技術，世界各地的科學家可能會使用該技術來探索治療與 DNA 甲基化失調(diào)相關的疾病的新方法。
一個人體內(nèi)的所有細胞都帶有相同的遺傳密碼。正是這段代碼的讀取和寫入——特定細胞中特定基因的“開啟”和“關閉”——賦予了細胞身份。例如，想象一下災難性的情況，其中編碼胃消化酶的基因?qū)⒃谘劬Φ囊暰W(wǎng)膜細胞中開啟并開始吞噬周圍的組織。細胞關閉特定基因的方法之一是在特定基因的精確位置可逆地添加一種稱為甲基的微小化學物質(zhì)到 DNA 中。
科學家們知道，這種“DNA 甲基化”較多的基因往往會“關閉”，而這種甲基化較少的基因往往會“開啟”。但是因為直到現(xiàn)在還不可能操縱特定基因的 DNA 甲基化水平，所以關于 DNA 甲基化的特定實例做了什么，它們?nèi)绾未龠M正常細胞功能以及它們的失調(diào)如何導致疾病，仍然存在許多問題。
在最近發(fā)表在Nature Communications 上的一項研究中，麥吉爾大學的研究人員展示了他們?nèi)绾瓮ㄟ^使用 CRISPR/Cas9 基因組編輯技術成功去除培養(yǎng)物中生長的小鼠和人類細胞中特定基因的特定 DNA 甲基化實例。他們表明，這種 DNA“去甲基化”活動可以靶向 DNA 中的任何位置——任何感興趣的基因——而無需編輯遺傳密碼，并且在 DNA 中不需要的位置沒有脫靶活動。研究人員還描述了完全去除 DNA 甲基標記所需的方法，希望世界各地的科學家可以使用這種新技術開始發(fā)現(xiàn)可操作的實例，其中應該打開的基因已被 DNA 甲基化關閉——例如例如，糖尿病中的胰島素基因——并使用這種技術為疾病治療建立新的范例。
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