馬薩諸塞大學(xué)阿默斯特分校和馬薩諸塞大學(xué)陳醫(yī)學(xué)院的研究人員最近宣布，他們已經(jīng)繪制了蛋白質(zhì) alpha-1 的表達和成熟度圖，以尋求開發(fā)更好的基因療法來治療一系列疾病。具有前所未有的清晰度的抗胰蛋白酶 (AAT)。詳細介紹了該蛋白質(zhì)分子折疊的結(jié)果發(fā)表在《美國國家科學(xué)院院刊》上，將有助于開發(fā)特定療法來治療一種稱為 α-1 抗胰蛋白酶缺乏癥的遺傳性疾病，以及更有效地治療一種廣泛的遺傳疾病。
近年來，疾病治療發(fā)生了一場革命。現(xiàn)在很清楚，當(dāng)我們自己的身體在基因水平上產(chǎn)生功能失調(diào)的蛋白質(zhì)時，就會出現(xiàn)一系列疾病，例如 AAT 缺乏癥。產(chǎn)生有缺陷的 AAT 或 AAT 量不足會導(dǎo)致嚴(yán)重的肺和肝臟疾病。這些疾病必須通過將缺失的蛋白質(zhì)輸送到身體來治療，或者更好的是，通過將特定蛋白質(zhì)產(chǎn)生基因的完整拷貝引入正確細胞的 DNA 來教導(dǎo)身體為自己制造缺失的蛋白質(zhì)。
但教身體制造缺失的蛋白質(zhì)并非易事。為此，您首先需要將正確的蛋白質(zhì)生成基因植入體內(nèi)，通常通過肌肉注射(注射)以及制造該蛋白質(zhì)的特定細胞。接下來，您必須確保一旦身體開始制造它之前缺少的蛋白質(zhì)，該蛋白質(zhì)就會正確折疊成正確的最終形狀——在 AAT 的情況下，該形狀看起來就像一個裝載好的捕鼠器，準(zhǔn)備彈出。最后，正確折疊的蛋白質(zhì)需要從細胞到達身體任何需要它的地方。
這是一系列極其復(fù)雜的問題，需要一支在分子生物學(xué)、細胞生物學(xué)、蛋白質(zhì)折疊和基因治療方面具有專業(yè)知識的研究團隊，以及開展這項工作的尖端研究設(shè)施，例如美國醫(yī)學(xué)模型中心麻省大學(xué)阿默斯特分校應(yīng)用生命科學(xué)研究所，該研究所擁有完成大部分研究的實驗室。
“這個項目是十多年合作的結(jié)果，涵蓋了從基于實驗室的基礎(chǔ)科學(xué)到床邊的各個領(lǐng)域，”麻省大學(xué)阿默斯特分校生物化學(xué)和分子生物學(xué)教授、該論文的合著者之一丹尼爾赫伯特說.該研究的資金由 Alpha-1 基金會和美國國立衛(wèi)生研究院提供。
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