一項(xiàng)針對(duì)小鼠的研究表明，一種針對(duì)心臟中有害信號(hào)通路的新 CRISPR-Cas9 方法可防止缺血/再灌注損傷。研究結(jié)果表明，基因編輯可以為治療心臟病(全球發(fā)病率和死亡率的主要原因)提供永久和先進(jìn)的策略，甚至可以作為一種干預(yù)措施，在心臟病發(fā)作后立即修復(fù)心臟損傷。CRISPR-Cas9 基因編輯已顯示出作為治療罕見遺傳病的治療方法的前景。
然而，大多數(shù)基因編輯策略側(cè)重于糾正僅在一小部分患者中發(fā)生且通常在疾病發(fā)作之前發(fā)生的特定基因突變。該方法的更廣泛應(yīng)用仍然有限。在此，Simon Lebek、Eric Olson 及其同事展示了一種 CRISPR-Cas9 基因編輯療法，可用于治療一系列心臟病患者。缺血/再灌注 (IR) 損傷是一種組織損傷，發(fā)生在各種心血管損傷(包括中風(fēng)和心臟病發(fā)作)之后。
已知 Ca2+/鈣調(diào)蛋白依賴性蛋白激酶 IIδ (CaMKIIδ) 的慢性過(guò)度激活會(huì)導(dǎo)致人類和小鼠的多種心臟病，包括 IR 損傷。甲硫氨酸殘基的氧化促進(jìn) CaMKIIδ 過(guò)度活化。勒貝克等。發(fā)現(xiàn)使用 CRISPR-Cas9 腺嘌呤堿基編輯消除心肌細(xì)胞中CaMKIIδ基因的氧化激活位點(diǎn)可以保護(hù)它們免受小鼠模型的 IR 損傷。更重要的是，Lebek等人。發(fā)現(xiàn)在 IR 損傷后不久將基因編輯試劑注射到小鼠體內(nèi)可以使動(dòng)物在嚴(yán)重?fù)p傷后恢復(fù)心臟功能
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