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基因療法增加身體新血管生長信號顯示出希望

2024-05-11 10:35:51 來源：
導讀 EXACT 試驗的最終 12 個月數(shù)據(jù)證明了血管內皮生長因子 (VEGF) 基因療法治療晚期冠狀動脈疾病 (CAD) 患者的安全性和有效性。這些最新...

EXACT 試驗的最終 12 個月數(shù)據(jù)證明了血管內皮生長因子 (VEGF) 基因療法治療晚期冠狀動脈疾病 (CAD) 患者的安全性和有效性。這些最新成果今天在心血管血管造影與介入學會 (SCAI) 2024 年科學會議上公布。

CAD，也稱為冠心病或缺血性心臟病，影響著大約2050 萬美國成年人，使其成為美國最常見的心臟病類型。通常，CAD 的第一個癥狀是心臟病發(fā)作，由向心臟供血的動脈中積聚的斑塊破裂引發(fā)。

隨著時間的推移，斑塊使這些動脈變窄，血流減少，導致心絞痛——一種因心肌富氧血液供應不足而導致胸痛的疾病。對于最嚴重的患者，心絞痛可能會致殘，額外的藥物、手術或手術可能無效。對于如此嚴重的病癥需要治療。

EXACT 試驗評估了基因療法 XC001 在“別無選擇”難治性心絞痛 (NORA) 患者中的安全性和初步療效。該基因載體旨在更有效、更安全地增加人體自身的新血管生長信號。有效性主要通過運動能力、心臟血流受損程度以及心絞痛頻率和嚴重程度來衡量。

在 32 名 NORA 患者中，基因療法 XC001 顯得安全，沒有因該藥物引起的嚴重不良反應。手術分娩通常耐受性良好。 XC001 的早期益處在改善運動持續(xù)時間、減少癥狀和改善患者心臟血流??方面很有希望。

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