經(jīng)過(guò)幾十年的臨床前開發(fā)，目前正在積極探索基于細(xì)胞和基因的帕金森病 (PD) 療法。在《帕金森病雜志》的這份特別增刊“修復(fù)帕金森腦”中，專家強(qiáng)調(diào)了目前正在采取的一些策略來(lái)恢復(fù)失去的功能并替換 PD 大腦中丟失的部分，并特別強(qiáng)調(diào)了與翻譯相關(guān)的挑戰(zhàn)將先進(jìn)的治療方法轉(zhuǎn)化為開創(chuàng)性的臨床試驗(yàn)。
“腦部疾病的細(xì)胞和基因治療醞釀已久，從1980年代和1990年代的第一個(gè)推測(cè)性想法和第一個(gè)探索性試驗(yàn)到世紀(jì)之交細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域的重大挫折，隨后客座編輯 Anders Björklund, Ph.D., Bastiaan R. Bloem, MD, Ph.D., Patrik Brundin, MD, Ph.D. 和 Howard Federoff, MD, Ph.D. 解釋說(shuō)。 .D.
“細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域的復(fù)興是由顯著的技術(shù)發(fā)展推動(dòng)的，這些發(fā)展使我們能夠獲得越來(lái)越強(qiáng)大的分子和遺傳工具和技術(shù)。它開辟了治療神經(jīng)退行性疾病和 PD 的更精細(xì)的方法特別是，”美國(guó)密歇根州大急流城 Van Andel 研究所神經(jīng)退行性科學(xué)系帕金森病中心醫(yī)學(xué)博士、醫(yī)學(xué)博士帕特里克·布倫丁 (Patrik Brundin) 指出。“通過(guò)生物技術(shù)行業(yè)的積極參與，有時(shí)與大型制藥公司合作，這種發(fā)展在過(guò)去幾年中獲得了新的動(dòng)力。”
該領(lǐng)域的開創(chuàng)性試驗(yàn)面臨著與傳統(tǒng)藥物試驗(yàn)截然不同的監(jiān)管和倫理挑戰(zhàn)。在關(guān)于先進(jìn)療法臨床試驗(yàn)之路的第一部分中，專家們回顧了早期臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)和實(shí)施所涉及的挑戰(zhàn);關(guān)于監(jiān)管和安全要求的不同和互補(bǔ)的觀點(diǎn);以及首次人體試驗(yàn)的設(shè)計(jì)和啟動(dòng)。從研究者、科學(xué)家、倫理學(xué)家和患者的角度探討倫理問(wèn)題。包括患者對(duì)作為受試者參與長(zhǎng)期延伸的苛刻試驗(yàn)的擔(dān)憂，這些試驗(yàn)的結(jié)果和風(fēng)險(xiǎn)是不確定的。
包括細(xì)胞和基因治療在內(nèi)的先進(jìn)治療藥物(ATMP)的使用，從研究者的角度和患者的角度進(jìn)行了審查。Roger A. Barker, MBBS, Ph.D., 劍橋大學(xué)臨床神經(jīng)科學(xué)系;和 MRC-WT 劍橋干細(xì)胞研究所，英國(guó)劍橋，以及合著者指出，將 ATMP 用于 PD 患者的臨床試驗(yàn)的研究人員在開始此類工作之前應(yīng)該問(wèn)自己兩個(gè)關(guān)鍵問(wèn)題：首先，你為什么要這樣做，以及，其次，您是否了解使用該產(chǎn)品進(jìn)行臨床試驗(yàn)需要什么。“對(duì)于ATMP，向監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交安全報(bào)告的要求更高，”巴克博士指出。“例如，在具有不同監(jiān)管機(jī)構(gòu)的國(guó)家之間進(jìn)行試驗(yàn)時(shí)，必須有一個(gè)中央報(bào)告流程來(lái)捕獲試驗(yàn)中的安全事件。
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