肯尼迪克里格研究所的研究人員與約翰霍普金斯大學的同事確定了一種重要的分子機制，為理解和開發(fā)新生兒耐藥性癲癇發(fā)作的新療法提供了重要的希望?；加心退幮园d癇發(fā)作的新生兒通常會發(fā)展為兒童癲癇和認知障礙。該研究結果在線發(fā)表在本周的雜志上科學信號。該研究由肯尼迪·克里格大學雨果·W·莫澤研究所的研究科學家 Shilpa Kadam 博士領導，他也是肯尼迪·克里格大學小鼠體內(nèi)電生理學實驗室的主任。
在這篇論文中，Kennedy Krieger 和約翰霍普金斯大學醫(yī)學院的 Kadam 博士及其同事表明，增加神經(jīng)細胞中離子轉運蛋白的活性，在論文中，靶向缺血誘導的 KCC2 功能減退可挽救難治性新生兒癲癇發(fā)作并減輕小鼠模型的癲癇發(fā)生。即 KCC2，通過 CLP290，一種新型的 KCC2 選擇性激活劑，減少了小鼠的癲癇發(fā)作。
新生兒癲癇發(fā)作通常發(fā)生在出生后的頭兩天內(nèi)，在某些情況下是由于復雜的分娩過程中血流受損所致。嬰兒接受苯巴比妥或其他常用藥物治療癲癇發(fā)作，但大約 50% 的新生兒癲癇發(fā)作仍然難以治愈。目前，還沒有 FDA 批準的藥物可以有效預防這些抗藥性癲癇發(fā)作。
“這些抗藥性癲癇發(fā)作非常嚴重，有時可能是致命的。那些幸存下來的孩子經(jīng)常會患上癲癇癥，”Shilpa Kadam 博士說，“我們需要開箱即用的思維來解決這個問題，這就是我們在 Kennedy Krieger 的方法。這種工作是我們使命的基本組成部分。”
根據(jù)研究作者的說法，他們的發(fā)現(xiàn)首次驗證了使用 KCC2 作為治療耐藥性癲癇的潛在藥物靶點的策略。這些發(fā)現(xiàn)為未來的藥物開發(fā)提供了重要的見解。然而，需要做更多的工作來確定如何最好地將這些臨床前發(fā)現(xiàn)轉化為人群。
“我們希望簡單的附加干預可以有效地改變孩子的生活軌跡，并可以預防終生癲癇的發(fā)作。我們將繼續(xù)研究這些結果及其在改善兒童健康方面的潛在應用，”Kadam 說。
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