肯尼迪克里格研究所的研究人員與約翰霍普金斯大學(xué)的同事確定了一種重要的分子機(jī)制，為理解和開發(fā)新生兒耐藥性癲癇發(fā)作的新療法提供了重要的希望。患有耐藥性癲癇發(fā)作的新生兒通常會(huì)發(fā)展為兒童癲癇和認(rèn)知障礙。該研究結(jié)果在線發(fā)表在本周的雜志上科學(xué)信號(hào)。該研究由肯尼迪·克里格大學(xué)雨果·W·莫澤研究所的研究科學(xué)家 Shilpa Kadam 博士領(lǐng)導(dǎo)，他也是肯尼迪·克里格大學(xué)小鼠體內(nèi)電生理學(xué)實(shí)驗(yàn)室的主任。
在這篇論文中，Kennedy Krieger 和約翰霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院的 Kadam 博士及其同事表明，增加神經(jīng)細(xì)胞中離子轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白的活性，在論文中，靶向缺血誘導(dǎo)的 KCC2 功能減退可挽救難治性新生兒癲癇發(fā)作并減輕小鼠模型的癲癇發(fā)生。即 KCC2，通過 CLP290，一種新型的 KCC2 選擇性激活劑，減少了小鼠的癲癇發(fā)作。
新生兒癲癇發(fā)作通常發(fā)生在出生后的頭兩天內(nèi)，在某些情況下是由于復(fù)雜的分娩過程中血流受損所致。嬰兒接受苯巴比妥或其他常用藥物治療癲癇發(fā)作，但大約 50% 的新生兒癲癇發(fā)作仍然難以治愈。目前，還沒有 FDA 批準(zhǔn)的藥物可以有效預(yù)防這些抗藥性癲癇發(fā)作。
“這些抗藥性癲癇發(fā)作非常嚴(yán)重，有時(shí)可能是致命的。那些幸存下來的孩子經(jīng)常會(huì)患上癲癇癥，”Shilpa Kadam 博士說，“我們需要開箱即用的思維來解決這個(gè)問題，這就是我們?cè)?Kennedy Krieger 的方法。這種工作是我們使命的基本組成部分。”
根據(jù)研究作者的說法，他們的發(fā)現(xiàn)首次驗(yàn)證了使用 KCC2 作為治療耐藥性癲癇的潛在藥物靶點(diǎn)的策略。這些發(fā)現(xiàn)為未來的藥物開發(fā)提供了重要的見解。然而，需要做更多的工作來確定如何最好地將這些臨床前發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為人群。
“我們希望簡(jiǎn)單的附加干預(yù)可以有效地改變孩子的生活軌跡，并可以預(yù)防終生癲癇的發(fā)作。我們將繼續(xù)研究這些結(jié)果及其在改善兒童健康方面的潛在應(yīng)用，”Kadam 說。
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