SpringWorks Therapeutics是一家臨床階段的罕見病和腫瘤醫(yī)藥公司，專注于為缺乏治療的患者尋找和開發(fā)創(chuàng)新的治療方案。最近，該公司宣布美國美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予MEK抑制劑PD-0325901治療1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)的孤兒藥資格。PD-0325901為口服小分子藥物，可選擇性抑制MEK1和MEK2。
孤兒藥是指用于預防、治療和診斷罕見病的藥物，罕見病是發(fā)病率極低的一類疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指少于20萬人的疾病。開發(fā)罕見病藥物的制藥公司將獲得相關(guān)激勵，包括臨床開發(fā)的各種激勵，如與臨床試驗費用相關(guān)的稅收抵免、美國食品和藥物管理局降低用戶費用、美國食品和藥物管理局在臨床試驗設(shè)計方面的援助，以及藥物獲準上市后的7年市場獨占期。
1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)是一種罕見的遺傳性疾病，由NF1基因突變引起，可影響兒童和成人。NF1基因突變可導致神經(jīng)纖維瘤蛋白活性喪失，可能導致MAPK信號通路過度激活，細胞生長失控，形成腫瘤。NF 11是一種異質(zhì)性疾病，通常導致叢狀神經(jīng)纖維瘤，這是一種疼痛和毀容的周圍神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤。據(jù)估計，美國約有10萬名NF1患者。
SpringWorks Therapeutics首席執(zhí)行官Saqib Islam表示，NF1患者迫切需要有效的治療藥物。我們很高興美國食品和藥物管理局授予PD-0325901孤兒藥地位，并承認這種藥物在治療NF1的潛力。我們準備于2019年上半年啟動PD-0325901治療NF1相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤的IIb期臨床研究，期待與FDA的密切合作。
值得一提的是，就在最近，F(xiàn)DA還授予SpringWorks公司口服小分子選擇性-分泌酶抑制劑nirogacestat的快速通道地位，用于治療患有進行性、不可切除、復發(fā)性或難治性硬纖維瘤病或深度纖維瘤病的成年患者。
2017年9月從輝瑞分離出來的先鋒公司SpringWorks Therapeutics在A輪融資中獲得1.03億美元。公司的四大核心藥物均來自輝瑞，包括尼羅加司他(PF-03084014)、MEK 1/2抑制劑PF-0325901和森尼亞卡普(PF-05416266)。
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