根據(jù)一項(xiàng)新研究,一種通常用于治療前列腺肥大和高血壓的藥物已顯示出作為運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病 (MND) 的潛在新療法的前景,該疾病也稱為肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)。
MND 是一組罕見的疾病,會(huì)破壞被稱為運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的神經(jīng)細(xì)胞,導(dǎo)致患者慢慢失去肌肉功能。
在使用斑馬魚、小鼠和干細(xì)胞模型的研究中,專家們已經(jīng)證明,藥物特拉唑嗪通過增加能量產(chǎn)生來防止運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元死亡。
研究人員表示,這種藥物可能有助于減緩一種影響英國(guó)約 5,000 名成年人的疾病的進(jìn)展。平均預(yù)期壽命為出現(xiàn)癥狀后三年。
該團(tuán)隊(duì)正在開始對(duì)該藥物在 MND 患者中的作用進(jìn)行可行性研究。如果這被證明是成功的,他們將尋求啟動(dòng)一項(xiàng)完整的臨床試驗(yàn)。
目前尚不清楚運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元死亡的原因,但專家們知道,它們的能量產(chǎn)生減少發(fā)生在疾病的早期階段。
運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元需要產(chǎn)生能量來將大腦的指令傳遞給肌肉。如果能量不足,則無法有效傳遞信息,影響移動(dòng)。
愛丁堡大學(xué)的研究人員與牛津大學(xué)的合作伙伴合作,將運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的能量產(chǎn)生作為治療 MND 的潛在治療策略。
使用特拉唑嗪(之前已被證明可有效增加中風(fēng)和帕金森病模型的能量產(chǎn)生),該團(tuán)隊(duì)想確定這種藥物是否也可以保護(hù)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元免受 MND 的影響。
他們專注于一種酶——細(xì)胞中的一種活性分子——參與能量產(chǎn)生,稱為 PGK1。
MND 的斑馬魚模型表明,無論是從基因上增加斑馬魚中 PGK1 的含量,還是用特拉唑嗪處理它們以增加 PGK1 的活性,都可以改善運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的生長(zhǎng)。
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