希望之城的科學(xué)家已經(jīng)開發(fā)出通用供體干細(xì)胞，有朝一日可以為患有致命腦部疾病(例如卡納文病)的兒童以及患有其他退行性疾病(例如阿爾茨海默氏癥和多發(fā)性硬化癥)的人提供挽救生命的治療。該研究最近發(fā)表在AdvancedScience上。
“希望之城正在采取的現(xiàn)成方法可以很容易地?cái)U(kuò)展，以改善因化療或放療的副作用而出現(xiàn)認(rèn)知障礙或運(yùn)動(dòng)功能受損的癌癥患者的生活質(zhì)量，”YanhongShi博士說。.D.，希望之城貝克曼研究所神經(jīng)退行性疾病系主任和神經(jīng)科學(xué)HerbertHorvitz教授。Shi從事這項(xiàng)研究已有12年。
Shi說，這是第一次將干細(xì)胞設(shè)計(jì)成針對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的細(xì)胞治療的通用供體。這種“現(xiàn)成”的方法可以提前三到六個(gè)月為需要細(xì)胞治療的患者提供救命治療。
Shi和她的同事將含有功能性天冬氨酸?；?ASPA)基因的健康人類皮膚細(xì)胞改造為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)，然后將iPSC分化為少突神經(jīng)膠質(zhì)祖細(xì)胞，即產(chǎn)生髓磷脂的前體細(xì)胞，髓磷脂是一種包裹神經(jīng)纖維的絕緣鞘.就像子彈頭列車一樣，髓鞘促進(jìn)了信息沿著神經(jīng)元軸突的光速傳輸。
與對(duì)照小鼠相比，經(jīng)過治療的Canavan病動(dòng)物模型表現(xiàn)出更高的ASPA活性，并且大腦中代謝物N-乙酰基-L-天冬氨酸(NAA)的毒性積累減少。過多的NAA與運(yùn)動(dòng)功能受損、精神缺陷和過早死亡有關(guān)。結(jié)果，經(jīng)過治療的小鼠表現(xiàn)出髓鞘形成增加和運(yùn)動(dòng)功能大大改善。重要的是，通用供體細(xì)胞能夠逃避受體小鼠的免疫攻擊。
雖然她的團(tuán)隊(duì)之前建立的技術(shù)是從患者自身的細(xì)胞中創(chuàng)建細(xì)胞療法以避免免疫排斥，但這種新方法使用的技術(shù)允許將來自健康供體的工程化低免疫原性細(xì)胞移植到人源化疾病模型中，而無需激活免疫系統(tǒng)來殺死國外治療。
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