希望之城的科學家已經(jīng)開發(fā)出通用供體干細胞，有朝一日可以為患有致命腦部疾病(例如卡納文病)的兒童以及患有其他退行性疾病(例如阿爾茨海默氏癥和多發(fā)性硬化癥)的人提供挽救生命的治療。該研究最近發(fā)表在AdvancedScience上。
“希望之城正在采取的現(xiàn)成方法可以很容易地擴展，以改善因化療或放療的副作用而出現(xiàn)認知障礙或運動功能受損的癌癥患者的生活質(zhì)量，”YanhongShi博士說。.D.，希望之城貝克曼研究所神經(jīng)退行性疾病系主任和神經(jīng)科學HerbertHorvitz教授。Shi從事這項研究已有12年。
Shi說，這是第一次將干細胞設(shè)計成針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的細胞治療的通用供體。這種“現(xiàn)成”的方法可以提前三到六個月為需要細胞治療的患者提供救命治療。
Shi和她的同事將含有功能性天冬氨酸?；?ASPA)基因的健康人類皮膚細胞改造為誘導(dǎo)多能干細胞(iPSC)，然后將iPSC分化為少突神經(jīng)膠質(zhì)祖細胞，即產(chǎn)生髓磷脂的前體細胞，髓磷脂是一種包裹神經(jīng)纖維的絕緣鞘.就像子彈頭列車一樣，髓鞘促進了信息沿著神經(jīng)元軸突的光速傳輸。
與對照小鼠相比，經(jīng)過治療的Canavan病動物模型表現(xiàn)出更高的ASPA活性，并且大腦中代謝物N-乙酰基-L-天冬氨酸(NAA)的毒性積累減少。過多的NAA與運動功能受損、精神缺陷和過早死亡有關(guān)。結(jié)果，經(jīng)過治療的小鼠表現(xiàn)出髓鞘形成增加和運動功能大大改善。重要的是，通用供體細胞能夠逃避受體小鼠的免疫攻擊。
雖然她的團隊之前建立的技術(shù)是從患者自身的細胞中創(chuàng)建細胞療法以避免免疫排斥，但這種新方法使用的技術(shù)允許將來自健康供體的工程化低免疫原性細胞移植到人源化疾病模型中，而無需激活免疫系統(tǒng)來殺死國外治療。
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