德克薩斯大學(xué)西南醫(yī)學(xué)中心的研究人員發(fā)現(xiàn)了一種實驗性分子化合物，可以提高致命性神經(jīng)退行性疾病肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)細胞模型和小鼠模型的存活率。他們的研究結(jié)果發(fā)表在《細胞死亡與疾病》雜志上，為目前尚無有效療法的 ALS 治療方法的潛在開發(fā)提供了希望。
研究負責(zé)人、分子生物學(xué)教授、生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的 WW Caruth, Jr. 學(xué)者張春麗博士表示：“這項研究將通過為未來的研究提供一種領(lǐng)先的化合物和信號通路，從而顯著推進 ALS 領(lǐng)域的發(fā)展。 ”德克薩斯大學(xué)西南分校的研究。張博士還是 UTSW Peter O'Donnell Jr. 腦研究所的研究員。
ALS，也稱為盧伽雷氏病，影響著全世界數(shù)十萬人。隨著中年發(fā)病，ALS 隨著時間的推移會殺死運動神經(jīng)元，逐漸剝奪患者行走、說話、吞咽和呼吸的能力。張博士解釋說，確診后預(yù)期壽命為兩到五年，盡管經(jīng)過數(shù)十年的研究，預(yù)期壽命并未改變。
為了尋找可能延長 ALS 患者生命的潛在療法，張博士和他的同事在 ALS 細胞模型上測試了藥物庫中的化合物。由于不可能直接從 ALS 患者身上采集運動神經(jīng)元樣本，之前的研究主要使用源自多能干細胞的神經(jīng)元。然而，張博士說，這些神經(jīng)元被重置到胚胎階段，失去了與年齡相關(guān)的變化。
在這項新研究中，研究人員使用了一種不同的方法，將 ALS 患者的皮膚細胞轉(zhuǎn)化為帶有衰老痕跡的運動神經(jīng)元，從而提供了一個更真實的模型。在給這些細胞注射大約 2000 種化合物后，研究人員發(fā)現(xiàn)了一種有前途的化合物，他們將其命名為 Hit3。
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