歐洲風(fēng)濕病學(xué)會(huì)聯(lián)盟 (EULAR) 于 2023 年更新了其針對(duì)系統(tǒng)性硬化癥 (SSc) 的建議。值得注意的是，新增了四種 2017 年未包括的新療法，凸顯了該領(lǐng)域的變化之快。現(xiàn)在有新的、強(qiáng)有力的證據(jù)可以幫助更好地管理這種危及生命的疾病患者，但仍然存在差距。
就特定患者的總體生存率和無事件生存率而言，自體造血干細(xì)胞移植 (aHSCT) 已被證明是 SSc 最有效的治療策略。但其毒性是其一個(gè)關(guān)鍵限制，需要新的治療方案。在維也納舉行的 2024 年 EULAR 大會(huì)上發(fā)表的兩篇摘要重點(diǎn)介紹了新方法。
Jörg Henes 代表 AST MOMA 研究人員進(jìn)行了演講。這項(xiàng)前瞻性、開放標(biāo)簽研究評(píng)估了肺功能或心臟功能受損患者進(jìn)行 aHSCT 的可行性，并評(píng)估了減毒方案的療效。根據(jù)患者的表現(xiàn)對(duì)患者進(jìn)行分層，在 CD34+ 選擇之前，使用減量(2x 1000 mg)環(huán)磷酰胺加來諾格司亭進(jìn)行動(dòng)員。
對(duì)于活動(dòng)性肺泡炎患者，環(huán)磷酰胺劑量增加至 2 x 1500 mg，對(duì)于有功能性心臟受累的患者，在重新輸注選定的干細(xì)胞之前，接受噻替哌、半劑量環(huán)磷酰胺和 rATG 預(yù)處理方案。主要終點(diǎn)是總體生存率。
經(jīng)過 3 年的隨訪，35 名患者中有 8 人死亡。12 個(gè)月后的總緩解率為 71.4%，36 個(gè)月后的總緩解率為 60%。4 名患者報(bào)告病情進(jìn)展，1 名患者在第一年復(fù)發(fā)，而另外 4 名患者在稍后時(shí)間點(diǎn)復(fù)發(fā)。
總體而言，達(dá)到了主要終點(diǎn)，因?yàn)?3 年后的總體生存率與現(xiàn)有數(shù)據(jù)相當(dāng)。治療相關(guān)死亡率為 11.4%，高于研究人員的預(yù)期，但可能歸因于高風(fēng)險(xiǎn)人群——主要是男性，有功能性心臟受累，超過 90% 患有彌漫性皮膚病。
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