研究表明，一些核酸，例如信使 RNA (mRNA)、DNA 和相關(guān)分子，可以在實驗室環(huán)境中成為有效的疾病治療方法，這提高了人們對可以開發(fā)針對癌癥、遺傳和血管疾病等疾病的改進人類療法的期望。治療性核酸 (TNA) 可以潛在地用作工具、藥物或疫苗，用于在基因水平上治療、預防或診斷疾病。
貝勒醫(yī)學院外科和分子與細胞生物學教授Changyi Johnny Chen 博士說：“目前，一些 TNA 已被批準用于臨床應用，臨床試驗正在進行中。”“然而，進展有限，主要是因為 TNA 通常難以在生物體中有效傳遞。”
當裸核酸進入人體時，會遇到一些限制其可用性的障礙。例如，他們可能面臨減少其所需分布的內(nèi)皮屏障。它們還可能面臨快速酶消化、肝臟滯留、腎臟清除和“錯誤”組織中的意外積累。TNA 可以激活免疫系統(tǒng)并引起嚴重的副作用。
“盡管存在限制其應用的障礙，但 TNA 是治療各種疾病的有前途的方法。我的實驗室有興趣開發(fā)可以通過改善交付來提高安全性和有效性的策略，”陳說。
最廣泛使用的傳遞系統(tǒng)之一是脂質(zhì)體，它是人工形成的微小球形脂質(zhì)囊，包裹著攜帶 TNA 的水滴。還使用了基于病毒的遞送系統(tǒng)。這兩種策略都很有用，但也帶來了有效性和安全性方面的挑戰(zhàn)。
LGA-PEI 納米粒子
自 2002 年搬到貝勒后，外科學、分子病毒學和微生物學、病理學和免疫學教授姚奇志博士的實驗室和陳的實驗室一直致力于開發(fā)胰腺癌的有效治療方法。
“我們之前的研究結(jié)果表明，某些 RNA，例如 microRNA-198 (miR-198)，一種天然的腫瘤抑制因子，可能在癌癥中具有臨床應用，”陳說。“如果他們這樣做了，我們將需要一個有效且安全的交付系統(tǒng)，而這在當時是不可用的。”
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