作者:Christoph Schaniel 博士,紐約西奈山伊坎醫(yī)學(xué)院黑人家族干細(xì)胞研究所的醫(yī)學(xué)助理教授(血液學(xué)和腫瘤內(nèi)科)和細(xì)胞、發(fā)育和再生生物學(xué),以及其他合著者.
底線:西奈山的科學(xué)家們創(chuàng)建了一個(gè)來(lái)自臨床健康人類的特征明確的人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (hiPSC) 系庫(kù),可作為體外人類發(fā)育、基因型-表型關(guān)聯(lián)研究的正常對(duì)照的寶貴資源、許多疾病模型和藥物反應(yīng)評(píng)估。
工作原理:這個(gè) hiPSC 系的性別平衡、種族和民族多樣化文庫(kù)由 40 名 22 至 61 歲的臨床健康男性和女性個(gè)體生成。 hiPSC 的廣泛特征將核型和短串聯(lián)重復(fù)序列與其親本相匹配成纖維細(xì)胞。生成的 hiPSC 顯示出多能干細(xì)胞的轉(zhuǎn)錄特征。對(duì)每個(gè)個(gè)體的一個(gè) hiPSC 克隆進(jìn)行全基因組測(cè)序,用于基因組祖先確定和孟德?tīng)柤膊』蚝惋L(fēng)險(xiǎn)分析。
此外,類似的轉(zhuǎn)錄組學(xué)特征、單細(xì)胞 RNA-seq 衍生的細(xì)胞簇,以及從多個(gè)獨(dú)立的 hiPSC 系分化出來(lái)的心肌細(xì)胞的生理學(xué)特征在文庫(kù)中都有特征。
為什么這項(xiàng)研究很有趣:這項(xiàng)研究是基于細(xì)胞的精確模型的重要技術(shù)開(kāi)發(fā),可用于藥物發(fā)現(xiàn)和預(yù)測(cè)藥物不良反應(yīng)。雖然生成細(xì)胞系的研究對(duì)患者護(hù)理或治療沒(méi)有直接影響,但該庫(kù)可以支持嚴(yán)格的疾病建模、患者對(duì)藥物反應(yīng)的準(zhǔn)確評(píng)估以及未來(lái)的基因型-表型關(guān)聯(lián)研究。
說(shuō)西奈山的克里斯托夫博士Schaniel的研究:本文從臨床上良好的特點(diǎn),不同的健康人類個(gè)體人iPS細(xì)胞庫(kù)被用于對(duì)正常人生物學(xué)研究,評(píng)估藥物反應(yīng)和疾病建模。這些細(xì)胞系將是研究類器官中各種疾病模型的非常有用的對(duì)照。我們多樣化的 hiPSC 庫(kù)為科學(xué)界提供了寶貴的資源,可用于各種即將進(jìn)行的生物醫(yī)學(xué)和藥理學(xué)研究。iPSCs 系列可應(yīng)要求提供給科學(xué)界。
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