紐約州紐約市(2021 年 12 月 10 日)——西奈山科學(xué)家成為第一個報告與一種稱為 CAR-T 細(xì)胞療法的新型免疫療法相關(guān)的潛在嚴(yán)重副作用的人，該療法最近被批準(zhǔn)用于治療多發(fā)性骨髓瘤.他們的研究結(jié)果于 12 月作為案例研究發(fā)表在《自然醫(yī)學(xué)》上。
多發(fā)性骨髓瘤是一種復(fù)雜且無法治愈的血漿癌類型，隨著疾病的進(jìn)展，通常需要多次治療，并對先前的治療產(chǎn)生抗藥性，通常會導(dǎo)致慢性病和急性病期。
CAR-T 細(xì)胞療法使用稱為嵌合抗原受體 (CAR) T 細(xì)胞的基因工程免疫系統(tǒng)細(xì)胞。在有爭議的特定版本中，CAR-T 細(xì)胞用于靶向一種稱為 B 細(xì)胞成熟抗原 (BCMA) 的蛋白質(zhì)。BCMA 常見于多發(fā)性骨髓瘤中，這種療法在特別復(fù)雜的、難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中顯示出令人印象深刻的反應(yīng)率。
在完成 BCMA 靶向 CAR-T 細(xì)胞療法的一個療程后三個多月，西奈山案例研究中描述的患者開始表現(xiàn)出類似帕金森病的漸進(jìn)性神經(jīng)系統(tǒng)特征，包括震顫以及筆跡和步態(tài)變化。該患者后來因感染并發(fā)癥而死亡，研究人員在大腦基底神經(jīng)節(jié)中發(fā)現(xiàn)了 BCMA 蛋白的證據(jù)，并且該區(qū)域有疤痕，這表明這種嚴(yán)重的副作用可能是由于針對大腦中的 BCMA 進(jìn)行了治療。
“我們的發(fā)現(xiàn)將影響 BCMA 靶向 CAR-T 細(xì)胞療法治療多發(fā)性骨髓瘤的風(fēng)險-收益評估，并且已經(jīng)改善了 BCMA 靶向療法臨床試驗中神經(jīng)系統(tǒng)不良事件的監(jiān)測和主動管理，”Oliver Van Oekelen 說。 ，醫(yī)學(xué)博士，西奈山伊坎醫(yī)學(xué)院的博士生和手稿的第一作者。
該案例研究的通訊作者、伊坎山西奈山醫(yī)學(xué)教授(血液學(xué)和腫瘤內(nèi)科學(xué))和腫瘤科學(xué)教授 Samir Parekh 補(bǔ)充說：“這項研究表明，BCMA 靶向 CAR-T 細(xì)胞療法可以跨越至少在一部分患者中，血腦屏障會導(dǎo)致進(jìn)行性神經(jīng)認(rèn)知和運(yùn)動障礙。這表明 CAR-T 細(xì)胞療法雖然對多發(fā)性骨髓瘤有效，但需要密切監(jiān)測神經(jīng)毒性，尤其是當(dāng)此類治療在多發(fā)性骨髓瘤患者中得到更廣泛的應(yīng)用時。”
BCMA 靶向 CAR-T 療法和類似的免疫療法正在其他類型的癌癥中使用或測試，強(qiáng)調(diào)了本研究結(jié)果的重要性。
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