皮膚是人體最大的器官。但是，如果皮膚輕輕一碰就會“崩解”呢?這正是大皰性表皮松解癥 (EB) 發(fā)生的情況，有時也被稱為“蝴蝶病”。這種皮膚病是基于遺傳缺陷，并且由于無法治愈，它可能是致命的，通常甚至在年輕患者中也是如此。但還是有希望的：2015 年，來自德國和的一組治療師率先挽救了一名皮膚表面被 80% 破壞的患者。
從長遠來看，這種治療是否會成功——而且皮膚會保持穩(wěn)定——當時還不清楚。明斯特大學的整形外科醫(yī)生 Maximilian Kückelhaus 博士和 Tobias Hirsch 教授致力于解決這個問題——并且與他們團隊中的同事一起，能夠驗證這種實驗性治療的長期成功。這項研究的結果現(xiàn)已發(fā)表在著名的《新英格蘭醫(yī)學雜志》上。
在 EB 的情況下，患者患有負責皮膚正常結構的基因突變。即使是最輕微的觸摸也會導致水泡和開放性傷口。到目前為止，這種疾病被認為是無法治愈的，但治療這個 7 歲男孩的醫(yī)生顯然證明了相反的情況——至少在這個個案中是這樣。他們選擇了一種以前從未以這種形式在人類身上進行過的實驗性治療方法：他們將先前在實驗室中用轉基因干細胞培養(yǎng)的一平方米皮膚移植到傷口區(qū)域。為此，他們通過滲透遺傳信息修改了男孩皮膚中患病的干細胞。這種基因改造的目的是補償那些負責皮膚細胞結構的基因的突變。換句話說，研究人員滲透了缺陷基因的健康版本。治療成功，男孩活了下來。
今天，這個男孩 13 歲，是世界上唯一一個器官幾乎完全被轉基因細胞取代的人——這就是為什么期影響并確保移植的皮膚保持穩(wěn)定變得更加重要的原因。Kückelhaus 和 Hirsch 通過他們?yōu)槠谖迥甑难芯孔C明，轉基因皮膚質量非常好，而且 100% 穩(wěn)定。同時，研究小組發(fā)現(xiàn)移植沒有任何副作用。
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