基因治療可阻斷小鼠周圍神經(jīng)損傷
神經(jīng)軸突作為神經(jīng)系統(tǒng)的接線,發(fā)送控制運(yùn)動(dòng)和觸覺(jué)的電信號(hào)。當(dāng)軸突受損時(shí),無(wú)論是受傷還是某些藥物的副作用,都會(huì)觸發(fā)導(dǎo)致軸突自毀的程序。
神經(jīng)軸突作為神經(jīng)系統(tǒng)的接線,發(fā)送控制運(yùn)動(dòng)和觸覺(jué)的電信號(hào)。當(dāng)軸突受損時(shí),無(wú)論是受傷還是某些藥物的副作用,都會(huì)觸發(fā)導(dǎo)致軸突自毀的程序。
由美國(guó)國(guó)家生物醫(yī)學(xué)成像與生物工程研究所(NIBIB)資助的科學(xué)家組成的研究團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)了一種簡(jiǎn)化的方法,用于提供和監(jiān)測(cè)腦部疾病的基因治療。該
在沒(méi)有有效的治療方法或疫苗之前,大流行仍將是對(duì)世界各地公共衛(wèi)生和經(jīng)濟(jì)的重大威脅。研發(fā)和測(cè)試針對(duì)的新抗病毒療法和疫苗的主要障礙是缺乏
東芝公司和信州大學(xué)兒科系中澤洋三教授(以下簡(jiǎn)稱信州大學(xué))領(lǐng)導(dǎo)的研究小組共同開(kāi)發(fā)了一種用于基因治療的腫瘤性脂質(zhì)體技術(shù)。該技術(shù)使用東芝開(kāi)
費(fèi)城,2019年7月30日 - 基于開(kāi)發(fā)腺相關(guān)病毒(AAV)載體的記錄,作為基因治療和基因編輯的開(kāi)創(chuàng)性臨床工具,費(fèi)城兒童醫(yī)院(CHOP)的研究人員報(bào)
多年來(lái),研究人員一直試圖利用基因療法的全部潛力,這種技術(shù)將基因插入患者的細(xì)胞中,以治療癌癥等侵襲性疾病。但是將工程DNA分子放入細(xì)胞
基因療法有望徹底改變?cè)S多疾病的治療方法,包括ALS等神經(jīng)系統(tǒng)疾病。但是,傳遞治療基因的小型病毒在高劑量時(shí)可能會(huì)產(chǎn)生不利的副作用。UNC醫(yī)
Waymouth實(shí)驗(yàn)室的博士后研究員Timothy Blake致力于一項(xiàng)夢(mèng)幻般的跨學(xué)科實(shí)驗(yàn)。他和他的研究人員正在精制化合物,這些化合物將具有組裝說(shuō)明,
研究人員在開(kāi)發(fā)基于基因的策略以治療各種以嚴(yán)重神經(jīng)系統(tǒng)疾病為特征的遺傳性神經(jīng)代謝疾病方面取得了長(zhǎng)足的進(jìn)步。由Mary Ann Liebert,Inc
CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)在基因治療領(lǐng)域引起了人們的興奮,激發(fā)了能夠治療遺傳疾病的分子工具的希望。通過(guò)研究人類對(duì)CRISPR-Cas9的免疫反應(yīng)
國(guó)際生物制劑和藥物的合同開(kāi)發(fā)和制造組織(CDMO)眼鏡蛇生物制劑(Cobra)宣布與英國(guó)技術(shù)創(chuàng)新中心過(guò)程創(chuàng)新中心(CPI)和GE Healthcare Life Sc
基因療法為那些免疫系統(tǒng)缺乏和以血液為基礎(chǔ)的疾病(例如鐮狀細(xì)胞性貧血和白血病)提供了廣闊的治療前景。這些曾經(jīng)需要進(jìn)行骨髓移植的疾病,現(xiàn)
由劍橋大學(xué)領(lǐng)導(dǎo)的研究人員在小鼠中進(jìn)行了實(shí)驗(yàn)性基因治療,能夠成功地靶向并消除線粒體中造成破壞性條件的受損DNA。 他們的研究結(jié)果發(fā)表在
BIA分離,一家領(lǐng)先的生物色譜的開(kāi)發(fā)和制造公司,今天宣布與AVEXIS,諾華公司合作,以加強(qiáng)對(duì)其進(jìn)行基因治療的管道商用凈化過(guò)程中,隨著Zolge
基因治療領(lǐng)域的興起有多種療法可以使從長(zhǎng)凳到床頭的過(guò)渡。但是,專家們通常將現(xiàn)場(chǎng)交付作為阻礙將治療性基因藥物運(yùn)送給患者的最大障礙。 用
基因治療通常依賴于病毒,例如腺相關(guān)病毒(AAV),將基因傳遞到細(xì)胞中。在基于CRISPR的基因療法的情況下,分子剪刀可以剪出一個(gè)有缺陷的基因
來(lái)自東芬蘭大學(xué)和牛津大學(xué)的研究小組表示,它已經(jīng)顯示出細(xì)胞中天然存在的小RNA分子,即microRNA,在細(xì)胞核中也很豐富。以前,主要認(rèn)為micro
科學(xué)家們開(kāi)發(fā)了睡美人轉(zhuǎn)座酶的新變體。它具有顯著改善的生化特性,包括增強(qiáng)的穩(wěn)定性和固有的細(xì)胞穿透特性。該轉(zhuǎn)座酶可用于干細(xì)胞和治療性T
木星斯克里普斯研究公司的科學(xué)家開(kāi)發(fā)了一種特殊的分子開(kāi)關(guān),該開(kāi)關(guān)可以嵌入基因療法中,以使醫(yī)生能夠控制劑量。 科學(xué)專著《自然生物技術(shù)》(
兩家公司周一表示,Amicus Therapeutics將與Thermo Fisher Scientific最近收購(gòu)的Brammer Bio合作,以滿足其鞘內(nèi)腺相關(guān)病毒(AAV)Batten