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科學(xué)家利用 CRISPR 來保護(hù)小鼠的光感受器

導(dǎo)讀 一項(xiàng)新的研究表明,沉默小鼠體內(nèi)一種名為 Nrl 的基因可以防止視網(wǎng)膜退行性疾病導(dǎo)致的細(xì)胞損失。這些發(fā)現(xiàn)可能會(huì)帶來新的療法來預(yù)防人類疾...

一項(xiàng)新的研究表明,沉默小鼠體內(nèi)一種名為 Nrl 的基因可以防止視網(wǎng)膜退行性疾病導(dǎo)致的細(xì)胞損失。這些發(fā)現(xiàn)可能會(huì)帶來新的療法來預(yù)防人類疾病(例如色素性視網(wǎng)膜炎)導(dǎo)致的視力喪失。該研究由美國國立衛(wèi)生研究院下屬的國家眼科研究所 (NEI) 的研究人員進(jìn)行,并于今天在線發(fā)表在《自然通訊》雜志上。

眼睛后部的組織(稱為視網(wǎng)膜)包含兩種類型的細(xì)胞,它們將光轉(zhuǎn)換成發(fā)送到大腦的電信號(hào)。桿狀光感受器可以在昏暗的光線下實(shí)現(xiàn)視覺,而視錐細(xì)胞可以實(shí)現(xiàn)色覺和在光線充足的條件下的視力?;蛲蛔冎饕绊懸晽U細(xì)胞,導(dǎo)致夜盲癥,例如色素性視網(wǎng)膜炎。然而,由于視桿細(xì)胞還為視錐細(xì)胞提供重要的結(jié)構(gòu)和營養(yǎng)支持,視桿細(xì)胞功能障礙或死亡可能導(dǎo)致視錐細(xì)胞退化和失明。

在一系列研究中,NEI 神經(jīng)變性和修復(fù)實(shí)驗(yàn)室主任 Anand Swaroop 博士和他的團(tuán)隊(duì)詢問保存視桿細(xì)胞是否可以防止視錐細(xì)胞損失,從而保留日光和色覺。

在發(fā)育過程中,Nrl 決定感光前體細(xì)胞是變成視桿細(xì)胞還是視錐細(xì)胞。在之前的研究中,Swaroop 及其同事表明,缺乏 Nrl 基因的小鼠會(huì)發(fā)育出只有視錐細(xì)胞的視網(wǎng)膜。其他研究人員表明,如果成熟小鼠視桿細(xì)胞中的 Nrl 表達(dá)被敲除,這些細(xì)胞就會(huì)獲得視錐細(xì)胞樣特征,并且盡管視桿細(xì)胞基因發(fā)生突變,但仍能存活。

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